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针对镰状细胞病的3个进展迹象

十年前，联合国宣布6月19日是世界镰状细胞意识日 - 并且有充分的理由。

这种遗传状态使红细胞周围变成新月形，破坏血液流动，破坏器官，并引起频繁的疼痛。全世界数百万人患有镰状细胞病，每年有数十万儿童和成人死于SCD相关感染，中风，心源性猝死和其他并发症

在美国，患有镰状细胞病的人通常会长期生活在成年期。在这里， 生存时间几乎翻了一番， 从1979年的28岁预期寿命到2014年的大约43岁。预期寿命继续提高。但是，这种疾病罢工资源有限的国家更加困难，尤其是在撒哈拉以南非洲地区，那里有很多与生俱来的镰状细胞病儿童的5前死亡日 的生日，近90％从未达到成年。

辛辛那提儿童科学家多年来一直在寻找帮助镰状细胞病患者的方法。仍有许多工作要做，但真正的进展正在发生：

羟基脲在非洲是安全有效的

这么多非洲儿童早期死于镰状细胞病的一个原因是，很少有人在生命早期得到适当的诊断，甚至更少的人可以获得改善疾病的治疗方法。输血有助于管理发达国家的并发症和延长寿命，但在大多数资源有限的国家都无法获得或安全。

近年来，羟基脲类药物已在美国和欧洲出现，作为频繁输血的成本低得多。然而，采用这种新方法在美国并不均衡，在非洲甚至更慢。

辛辛那提儿童血液病专家 Russell Ware，医学博士，博士，正在与四个非洲国家的合作伙伴合作，希望加速发展。

2015年，Ware领导了美国一项主要的羟基脲临床试验，该试验提前一年结束，因为该药物在控制镰状细胞症状方面非常成功。然后在2018年12月， 当他们在久负盛名的新英格兰医学杂志上发表的研究表明， 来自刚果民主共和国，乌干达，肯尼亚和安哥拉的600名儿童表现出令人兴奋的结果时 ，韦尔及其同事 获得了国家新闻的关注。

“即使在非洲环境中，羟基脲也可以使用，患者和家属可以接受，耐受性良好，对镰状细胞贫血患儿也很安全。几乎所有的孩子都有临床改善，老年患者足以上学，“共同作者Leon Tshilolo博士说，他是来自刚果民主共和国Monkole中心医院的医学博士

研究表明，羟基脲可使镰状细胞疼痛减少55％，感染减少38％，疟疾减少51％，输血减少67％，死亡减少70％。

Hydro告知纽约时报，Hydroxyurea已经列入世界卫生组织的儿童基本药物清单，可以通用形式获得，每丸约50美分，可以在室温下储存 。然而，为了使羟基脲变得广泛可用，价格需要低得多，并且需要建立剂量和监测指南。

医生更快地确定患有镰状细胞病的儿童的最佳羟基脲剂量

最近由辛辛那提儿童研究人员Patrick McGann，MD，MS和 PharmD博士Alexander Vinks领导的临床试验 报告说，成功确定了镰状细胞患者在几小时内理想的羟基脲剂量，而不是目前的做法。六到十二个月。

该过程涉及在施用初始剂量的药物后15分钟，60分钟和180分钟快速分析几滴血液。通过跟踪药物水平随时间上升和下降的速度 - 一种称为药代动力学的方法 - 医生可以从治疗开始就设定更精确的剂量水平。 参与临床试验的50名儿童的结果于 2019年5月20日在线发表在“ 美国血液学杂志”上。

“这是一项令人兴奋的研究和倡议，”McGann说。“羟基脲的剂量变化很大，一些患者需要的剂量几乎是其他患者的两倍。目前，给药是通过“试错法”进行的，需要很长时间和许多抽血，这给家庭和提供者带来了负担。“

早期的数据表明，引导剂量不仅更快，而且更好。使用这种个性化的给药方法，以引导剂量开始的患者获得比通过标准实践通常实现的更高水平的健康红细胞。此外，当血液测试表明需要更高水平的羟基脲时，患者耐受较高剂量而没有经历副作用。

“目前只有通过研究才能获得剂量模型，但我们现在正通过多中心临床试验扩大获取范围，然后希望将其广泛应用，”McGann说。

镰状细胞基因治疗正在进行的临床试验显示出令人鼓舞的早期结果

甚至在世界宣传日之前 ，辛辛那提儿童综合镰刀细胞中心主任 Punam Malik正在研究如何应用新兴基因组技术来治愈这种遗传杀手。

目前尚未解决这个问题，但在2018年12月它又迈出了一大步。就在那时，Malik站在圣地亚哥美国血液学会年会上，提供前两名成年患者接受基因治疗的数据。

“我们的第一名患者治疗一年后，我们的第二名患者治疗后六个月，由于疾病症状显着减少，两者的生活质量均有显着改善。这包括几乎消除慢性疼痛和镰状事件以及改善贫血，“马利克告诉听众。“虽然它仍处于治疗后的早期阶段，但这些初步结果非常有希望。”

其他医疗中心也在测试其他形式的镰状细胞病基因治疗。然而，Malik提出的方法涉及不太强烈的治疗前调节，这可能使治疗对于资源有限的国家的医院和患者更加实用。

Cincinnati Children's与Roivant Sciences合作，成立了一家名为Aruvant Sciences的公司， 以继续开发这种潜在疗法。

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